CENTRO MEDICO VERDU

LOS NUEVOS FÁRMACOS SNA CON HEBRAS DE ARN EN TORNO A UN NÚCLEO DE LÍPIDOS GRASOS PODRÍAN ABRIR UN NUEVO FRENTE EN LA LUCHA CONTRA LA PSORIASIS Y OTRAS ENFERMEDADES GENÉTICAS.

 

Durante décadas las terapias de ARN han luchado para cumplir con las expectativas en la lucha contra las enfermedades genéticas.

Ahora una nueva versión, conocida como ácido nucleico esférico (SNA), ha dado un nuevo salto en este campo con éxito, en su primera prueba en humanos. El enfoque general de la terapia de ARN, llamada ARN antisentido, tiene como objetivo interrumpir la producción de proteínas relacionadas con enfermedades como el cáncer y el VIH.

El pasado mes de agosto de este año en la reunión de la Sociedad Química Americana (ACS) llevada acabo en Filadelfia, Pensilvania (E.E.U.U), los investigadores dijeron que el estudio muestra que los SNAs antisentido son seguros y sugieren que pueden ser eficaces en la lucha contra la psoriasis, una enfermedad debilitante de la piel.

Cuando las células humanas activan los genes, sus códigos de ADN se traducen en fragmentos de ARN de una sola cadena llamado ARN mensajero (ARNm). Este ARNm luego migra a las fábricas de proteínas llamadas ribosomas, que convierten el código en aminoácidos, los bloques de construcción de proteínas. En ocasiones, las células enfermas se acumulan demasiadas copias de una proteína útil, como una llamada factor de necrosis tumoral-α (TNF-α), que estimula excesivamente el sistema inmune en las personas con psoriasis, lo que lleva, lesiones rojas y escamosas en la piel.

Para interrumpir ese proceso, las terapias de RNA antisentido, inyectan células con cadenas de ARN que se unen a fragmentos de ARNm específicos, bloqueándolos y evitando que los ribosomas lean esta información. Esto les elimina de la circulación antes de que puedan ser convertidos en proteínas. El problema es que las drogas tradicionales de ARN antisentido generalmente no funcionan.

Hasta la fecha, sólo dos terapias de RNA antisentido se han aprobado en los Estados Unidos, a pesar de décadas de esfuerzo y de docenas de ensayos clínicos. Entre otros problemas, los fragmentos de ARN introducidos son destruidos antes de que lleguen a su destino por las enzimas que patrullan la célula de material extraño.

A diferencia de los RNAm convencionales, que son secuencias lineales cortas, Los SNA son pequeñas esferas con 100 o más fragmentos de ARN idénticos unidas a una partícula central, a menudo hecha de moléculas grasas llamadas lípidos. Esto permite a los SNA entrar en las células y al mismo tiempo les impide ser cortadas. En teoría, esto les debería permitir ser útiles en docenas de terapias para enfermedades genéticas. Los investigadores podrían simplemente cambiando la secuencia de los ARN unidos a las partículas centrales; bloquear la producción de una proteína diana diferente.

A principios de este año, Exicure, una empresa en Skokie, Illinois, puso en marcha un ensayo con SNA focalizado al TNF-α en las personas con psoriasis. El pionero y fundador de Exicure, Chad Mirkin, de la Northwestern University, Evanston, Illinois, dijo que los resultados de los ensayos iniciales sugieren que los SNA son seguros. Lo que es más, añadió que no parece haber una respuesta dependiente de la dosis en el derribo de TNF-α, lo que aumenta las esperanzas de que los médicos serán capaces de encontrar una dosis curativa.

“Este gran hecho es sólo el inicio de un largo camino para lograr que los SNA sean una cura eficaz contra la psoriasis”, dice Mirkin. Sin embargo, añade, es un primer paso esperanzador.

El resultado de este SNA marca el último bit de noticias positivas para el campo antisentido. Varias empresas con enfoques antisentido refinados, incluido el Ionis Pharmaceuticals, Alnylam Pharmaceuticals, Moderna Terapéutica, y ahora Exicure, parecen estar funcionando.

Podemos concluir diciendo que las terapias de ARN antisentido, realmente parecen estar empezando a despegar. Si los ensayos adicionales con SNA resultan eficaces, podría ser una buena noticia para muchos pacientes, no solo para los que padecen psoriasis. Porque al cambiar el código de ARN en las partículas de SNA, se podría abrir una nueva vía para las terapias de ARN antisentido.